nclfamilies.ru

выходит он точно только тормозит и лечениекак я пологаю будет долгое и еще риски всякие заражения и т.п.

Написала в Германию письмо, тут же ответили. Препарат (Бринейра, Brineura) не может вылечить болезнь, но только
запретить прогресс.
Его применение является сложным.
Он должен вводиться каждые две недели в головном мозге.
Препарат предназначен только для очень маленьких детей. Очень жаль конечно.

Предложение к Лене Короткой - на сайте опубликовать информацию о новом препарате. На форум не все заходят, а для семей маленьких детей, которым только поставили диагноз это большая надежда.
Вот такую, например:
http://gmpnews.ru/2017/05/v-ssha-zaregi ... i-battena/

Согласна. В шоковом состоянии впервые найти на форуме сложно

В США его уже зарегестрировали, в Европе в июле будет зарегистрирован, в России предположительно( может быть) сказали в конеце 2017 года.

При такой стоимости, с учетом того, что это на всю жизнь, можно считать, что лечения пока нет.
Полмиллиона долларов в год, это просто нереально.

Зуля писал(а):https://www.pharmvestnik.ru/publs/lenta ... -doll.html

"Такую цену фармпроизводитель объяснил высокой степенью инновационности препарата, неудовлетворенностью спроса на подобные лекарственные средства и небольшим количеством пациентов, страдающих от этого заболевания."

Вот эта фраза просто убила....

Вообще, это было очевидно с самого начала, что препарат будет жутко дорогой и недоступный для среднестатистического больного.. (дети ротенбергов не болеют почему-то таким((((

Эффективность такого лечения намного выше при начале приема еще до проявления заболевания ( в случае детей-погодок)..
При первых признаках болезни тоже--не забываем о компенсаторной возможности мозга.
К тому же скорее всего параллельно будут назначены еще препараты для реабилитации и тп..Скорее всего какое-то время продолжится лечение аэп (а может и не прекратится, будет пожизненно).
На более поздних сроках надеяться на возвращение к более-менее полноценной жизни уже не имеет смысла, увы((

Когда Кате было лет 7-9, я бы еще согласилась на этот препарат...В 11 лет уже нет. Эгоизм, жалость, желание всегда быть рядом это одно..А лежать 24 часа в сутки, страдать от непонятных болей, воспалений, искривления всего чего можно и пр..это другое. Последние годы жизни были сплошным мучением лежачего больного для дочки..как впрочем и все годы ее болезни((
Хотела бы я, чтобы Катя мучилась дальше в своем вегетативном образе жизни? нет..

Да о чем мы говорим..Пока это лекарство не войдет в государственную программу по льготному обеспечению вот таких вот орфанных больных, можете вообще считать,что лечения нет..для многих наших детей, во всяком случае.
грустно....