Начались испытания ферментного препарата в Германии

Здесь обсуждаем исследования в области НЦЛ, новые медицинские разработки в лечении, клинические испытания и тп!
Также здесь пишем о детях, участвующих в испытаниях!
Сообщение
Автор
Аватара пользователя
Елена Короткая
Сообщения: 1276
Зарегистрирован: 21 июл 2011, 23:14
Откуда: Москва

Начались испытания ферментного препарата в Германии

#1 Сообщение Елена Короткая » 24 авг 2016, 10:45

Вчера получила письмо от доктора Шульц из клиники НЦЛ в Гамбурге.
Кратко, в Германии начались испытания ферментного препарата фирмы БИОМАРИН.
Набирают деток, которые еще могут как-то ходить, что-то делать и тп..
Опять таки вариант для только что заболевших..И предпочтение отдают пока детям из Германии.

Привожу оригинал письма на английском.
Контакт Ангелы Шульц anschulz@uke.de
Если вам это испытание подходит, напишите ей.

Р.S. Друзья, обратите внимание, это новый форум "Экспериментальное лечение"
Теперь все,что касается испытаний обсуждаем здесь. О детях, принимающих участие в них, пишем здесь!
Создаем свои темы, если нет ничего подходящего в этом форуме, не пишем все в одну тему, не создаем кашу!!

Аватара пользователя
Елена Короткая
Сообщения: 1276
Зарегистрирован: 21 июл 2011, 23:14
Откуда: Москва

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#2 Сообщение Елена Короткая » 24 авг 2016, 10:45

Dear parents of patients with CLN2 disease, dear colleagues,

over the last 3 years we have been contacted by you as either one of your children or patients had been diagnosed with CLN2 disease. You had been desperately seeking for a way to provide any kind of treatment to your child or patient and therefore had asked us about participation in the clinical trial on intraventricular enzyme replacement therapy sponsored by the company BioMarin.
Unfortunately, as you are well aware, the inclusion criteria of the clinical trial had been very strict and also, after December 2014 the trial had been fully enrolled Therefore, for one of these two reasons, we did not have any option to provide this experimental therapy to your child. However, many of you still made the journey to our NCL clinic in Hamburg so that we got to know you and your children. We promised that we would get in touch with you as soon as we would have any news regarding either new clinical trials, approval of this medication or a compassionate use program. This is now the case:
After evaluating the first results of the clinical trial, the company BioMarin has applied at for approval for the medication at the FDA in US and EMA in Europe, both are the respective regulatory authorities. The application is still in process, according to a recent press release by BioMarin a decision of the FDA is expected end of January 2017, for the EMA in Europe we do not have a timeline yet. In addition, we had been asking the company since more than one year to start a compassionate use program in order to allow to treat more patients with this devastating disease even before approval of the medication or the start of new clinical trials. Finally in spring 2016 the company agreed to start a compassionate use program at the four trial sites in Hamburg, Rome, London and Columbus and applied for this at the respective regulatory authorities in the four countries in summer 2016. Now regulatory authorities in Germany have approved the start the programin Hamburg and we are getting started. Similarly, the other three sites in Rome, London and Columbus will be starting shortly as well.
The following are some basic conditions you should know about the program:
· Almost similarly to the clinical trial, patients should still have some ability to walk and talk – as only for those patients the trial could show results illustrating the efficiacy of the treatment. For patients in later stages of the disease, we do not have any data as they were no included in the trial.

· Whenever possible, patients should be treated in their respective national study center (so we will first treat German patients in Hamburg) in order to reduce the burden of travel.

· The company will cover costs for enzyme and minimum hospital stays and procedures so that we will not need to ask health insurances for this. However, we do not have support for travel costs to the respective center every two weeks so this hast to be organised and covered by the families themselves.

· According to BioMarin, the amount of enzyme they are able to produce and provide to the compassionate use program is and will be limited. Therefore, an independent ethics panel has been appointed for this program in order support the physicicans at the four sites in deciding which patients should be prioritised for inclusion.

· As many cancidate patients already have or will contact several sites in Europe, we will share a common patient list among the sites in order to prevent any double counts of patients and in order to be able to decide on inclusion priorities especially for international patients together with the ethics panel.


If you are of the opinion, that you want your child or patient to be considered for treatment in this compassionate use program under the above listed conditions please get in touch with us as soon as possible via email (anschulz@uke.de) and send us – if we do not have this already – most up-to-date videos illustrating your child’s current ability to walk and talk. We will collect this information for our common patient list and discuss it together with the three other sites and the ethic panel as soon as possible start of September.

Kind regards



Angela Schulz, MD

Аватара пользователя
Т.К.
Сообщения: 624
Зарегистрирован: 11 июл 2016, 10:40
Откуда: Самарская обл., г.Новокуйбышевск

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#3 Сообщение Т.К. » 24 авг 2016, 11:15

Всем привет! Уважаемые мамочки, подскажите, как писать саму заявку, есть какие-либо правила? Или может совет, что писать, что нет. Что на английском-понятно. Нужно ли мед.выписки и пр.обследования вложить в письмо?

Аватара пользователя
Т.К.
Сообщения: 624
Зарегистрирован: 11 июл 2016, 10:40
Откуда: Самарская обл., г.Новокуйбышевск

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#4 Сообщение Т.К. » 24 авг 2016, 11:19

Т.е. испытывается как раз тот препарат, который прошёл первую фазу испытаний, я правильно поняла? Чтобы не тянуть время, получено разрешение на его применение. У кого-нибудь есть связь с людьми, прошедшим первую фазу? Кто-то списывается? Что представляет собой само испытание?

Аватара пользователя
Елена Короткая
Сообщения: 1276
Зарегистрирован: 21 июл 2011, 23:14
Откуда: Москва

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#5 Сообщение Елена Короткая » 24 авг 2016, 11:26

Таня, пиши просто, что вы из России, опиши состояние девочки. Главное, ЧТО она еще может.
Пиши в произвольной форме.
Обязательно напиши, что есть сестренка. Спроси, есть ли шанс у вас приехать к ним на это испытание. Если у вас есть возможность финансовая, укажи это. Чтобы они понимали, что вам это будет нетрудно.
К письму приложи свежее фото, где ребенок стоит и что-то делает. Напиши им, когда фото сделано.
Все документы пока слать не надо..хотя можешь выслать подтверждение диагноза из генетического центра.
Писать можно на англ и на немецком)


Можешь сослаться на меня. Они нас помнят, мы приезжали к ним с Катей, лично знакомы. И если будет уместно в письме, передай от нас привет, пожалуйста))

Аватара пользователя
Елена Короткая
Сообщения: 1276
Зарегистрирован: 21 июл 2011, 23:14
Откуда: Москва

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#6 Сообщение Елена Короткая » 24 авг 2016, 11:28

Т.К. писал(а):Т.е. испытывается как раз тот препарат, который прошёл первую фазу испытаний, я правильно поняла? Чтобы не тянуть время, получено разрешение на его применение. У кого-нибудь есть связь с людьми, прошедшим первую фазу? Кто-то списывается? Что представляет собой само испытание?
Вот об этом можешь спросить Шульц))..

Аватара пользователя
Елена Короткая
Сообщения: 1276
Зарегистрирован: 21 июл 2011, 23:14
Откуда: Москва

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#7 Сообщение Елена Короткая » 24 авг 2016, 11:30

Еще можно написать, в каком возрасте поставили диагноз и, когда произошел первый приступ.

Аватара пользователя
Т.К.
Сообщения: 624
Зарегистрирован: 11 июл 2016, 10:40
Откуда: Самарская обл., г.Новокуйбышевск

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#8 Сообщение Т.К. » 24 авг 2016, 11:38

спасибо.
Ох, девочки, это не борщ варить...

Аватара пользователя
Т.К.
Сообщения: 624
Зарегистрирован: 11 июл 2016, 10:40
Откуда: Самарская обл., г.Новокуйбышевск

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#9 Сообщение Т.К. » 24 авг 2016, 11:40

Лена, про вашу с Катей поездку где-то можно прочитать?

Аватара пользователя
Елена Короткая
Сообщения: 1276
Зарегистрирован: 21 июл 2011, 23:14
Откуда: Москва

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#10 Сообщение Елена Короткая » 24 авг 2016, 18:23

Т.К. писал(а):Лена, про вашу с Катей поездку где-то можно прочитать?
На Катином сайте в дневнике
http://www.katyakorotkaya.ru/blog/?paged=5
смотри начало в самом низу страницы)
Я давно ничего не писала там..а надо бы..забросила как-то((((

Викf
Сообщения: 194
Зарегистрирован: 03 июн 2016, 12:29

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#11 Сообщение Викf » 31 авг 2016, 10:35

Елена день добрый я хотела уточнить по поводу компании БиоМарин. они у себя пишут о том что ведутся исследования в первой из 2 фаз заболевания. я к тому что они уже как пишут набрали детей и отписывают свои исследования. Вы сами с ними списывались как давно они изучают нашу болячку

Викf
Сообщения: 194
Зарегистрирован: 03 июн 2016, 12:29

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#12 Сообщение Викf » 31 авг 2016, 10:40

Ответственная сторона: BioMarin Фармацевтический
Идентификатор ClinicalTrials.gov: NCT02678689 История изменений
Другое исследование ID номера: 190-203
Исследование впервые получил: 15 января 2016
Последнее обновление: 29 июня 2016
Управление здравоохранения: Германия: Федеральный институт лекарственных средств и изделий медицинского назначения
Соединенные Штаты: пищевых продуктов и медикаментов

Дополнительные соответствующие условия MeSH:
Нервные цероида-Lipofuscinoses
Heredodegenerative расстройства, нервной системы
нейродегенеративных заболеваний
Болезни нервной системы
Генетические заболевания, врожденная
Липидозы
Липидного обмена, Врожденные ошибки
Метаболизм, Врожденные ошибки
Нарушения липидного обмена
Болезни обмена веществ

ClinicalTrials.gov обрабатываются записи 29 августа 2016

Викf
Сообщения: 194
Зарегистрирован: 03 июн 2016, 12:29

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#13 Сообщение Викf » 31 авг 2016, 10:44

BMN 190 является рекомбинантной формой человеческого трипептидилпептидазы 1 (TPP1), фермент, дефицитные у больных с CLN2 заболеваниями (также известный как классической поздней инфантильной CLN2, cLINCL или болезнь Янский-Bielschowsky), форма Баттен болезни. В качестве заместительной терапии фермента (ERT), BMN 190 предназначен для восстановления активности фермента TPP1. BMN 190 предназначен для снижения прогрессивному, патологическую накопление материала для хранения лизосомальная, а также улучшить симптомы болезни. 190-203 является фаза 2 открытым метки исследование, которое будет оценивать безопасность, переносимость и эффективность BMN 190 у больных с братьями и сестрами, включенных в исследование 190-201. введение лекарственного средства Исследование состоит из 300мг дозы вводимого через интрацеребровентрикул (ICV) инфузии каждую неделю (QOW), на протяжении 96 недель.

Викf
Сообщения: 194
Зарегистрирован: 03 июн 2016, 12:29

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#14 Сообщение Викf » 31 авг 2016, 10:45

это выходит что испытания будут продолжаться ровно два года. елки палки дожить бы до 18 года. если они начали только в январе этого прошло только полгода(((Исследование Дата начала: Февраль 2016
Предполагаемая дата завершения исследования: Июнь 2018
Расчетное Первичный Срок сдачи в эксплуатацию: Март 2018 (Дата окончания сбора данных для первичной оценки результата)

Аватара пользователя
Т.К.
Сообщения: 624
Зарегистрирован: 11 июл 2016, 10:40
Откуда: Самарская обл., г.Новокуйбышевск

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#15 Сообщение Т.К. » 31 авг 2016, 17:36

Добрый день! Вот поэтому, чтобы время не терять препарат начинают применять, не дожидаясь прохождения второй фазы испытаний. А.Шульц написала (и уже даже продублировала)... Ответа пока никакого. Девочки, кто ещё просился?

Аватара пользователя
Шутафедова
Сообщения: 1078
Зарегистрирован: 22 авг 2011, 10:18
Откуда: Владивосток

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#16 Сообщение Шутафедова » 01 сен 2016, 06:35

Таня, кроме вас сейчас никто не может проситься из тех, кто на форуме - у них критерий, чтобы ребенок ходит и немного говорил.

Аватара пользователя
Т.К.
Сообщения: 624
Зарегистрирован: 11 июл 2016, 10:40
Откуда: Самарская обл., г.Новокуйбышевск

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#17 Сообщение Т.К. » 01 сен 2016, 08:43

Простите за бестактность(((

Аватара пользователя
Женя Рулева
Сообщения: 120
Зарегистрирован: 28 июл 2016, 14:50

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#18 Сообщение Женя Рулева » 01 сен 2016, 11:29

Тань, ну что ты! Нормально все.
Вот непонятно, почему не отвечают капиталисты :(
Чего им еще надо?
Мне вот не нравится, как твой адрес в почте отображается - хх и все. Ты с него отправляла? Может завести тебе ящик с именем-фамилией специально для важной переписки. Хорошо бы не на млейл. Ру.
Я когда американцам писала, мне показалось, у них на такие ящики фильтр. Хотя кто их разберет, конечно.

Аватара пользователя
Т.К.
Сообщения: 624
Зарегистрирован: 11 июл 2016, 10:40
Откуда: Самарская обл., г.Новокуйбышевск

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#19 Сообщение Т.К. » 01 сен 2016, 13:00

Спасибо! Попробуем так еще.

Викf
Сообщения: 194
Зарегистрирован: 03 июн 2016, 12:29

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#20 Сообщение Викf » 03 сен 2016, 10:00

ну так кто нибудь может сказать будем ждать 18 года? я правильно поняла. и еще вопрос из перевода от Елены я поняла что ранее просто не было такого проекта им просто было не разрешено проводить испытания я правильно понимаю?

Ответить

Вернуться в «Экспериментальное лечение»

Кто сейчас на конференции

Сейчас этот форум просматривают: нет зарегистрированных пользователей и 2 гостя