Начались испытания ферментного препарата в Германии

Здесь обсуждаем исследования в области НЦЛ, новые медицинские разработки в лечении, клинические испытания и тп!
Также здесь пишем о детях, участвующих в испытаниях!
Сообщение
Автор
Аватара пользователя
Женя Рулева
Сообщения: 120
Зарегистрирован: 28 июл 2016, 14:50

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#21 Сообщение Женя Рулева » 03 сен 2016, 16:35

Вика, можно надеяться на то, что у них что-то получится. Может быть не в 2018-м году...

Аватара пользователя
Т.К.
Сообщения: 710
Зарегистрирован: 11 июл 2016, 10:40
Откуда: Самарская обл., г.Новокуйбышевск

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#22 Сообщение Т.К. » 04 сен 2016, 07:09

Да, девочки, остаётся надеяться...
Вопрос большой насколько действенным будет препарат. Что он сможет в итоге: приостановить болезнь, либо улучшить симптоматику, а может и полностью мозг восстановится, если остановить разрушение...как будет развиваться ребёнок на его фоне, если будет... Степень действия какая?
Да ещё всякие орг.вопросы отнимут время на его введение в жизнь.
Последний раз редактировалось Т.К. 04 сен 2016, 17:54, всего редактировалось 1 раз.

Ирина
Сообщения: 865
Зарегистрирован: 19 сен 2011, 19:09

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#23 Сообщение Ирина » 04 сен 2016, 14:43

Тут еще цена вопроса, вот как с мукополисахаридозом. Чтобы делать инъекции одному ребенку в течение года-это весь местный бюджет города, или даже области,т.е. он должен быть потрачен на одного ребенка., поэтому там пытаются засчет федерального бюджета, который тоже не резиновый, стоили эти инъекции 18 млн. рублей в год, или даже 36 млн. рублей-до конца жизни.Я только не понимаю,почему так дорого,да- делается лекарства для ограниченного числа людей, но все равно,разработки и испытания уже проведены, похоже ,что все затраты,которые были произведены на исследование,разработку и испытания- списываю потом на стоимость лекарств, а так как их мало требуется-вот и цена высокая.Ну и соответстственно таких детей с мукополисахаридозом в стране человек 50 было ,когда это я слышала по новостям,года 3-4 назад.

Аватара пользователя
Т.К.
Сообщения: 710
Зарегистрирован: 11 июл 2016, 10:40
Откуда: Самарская обл., г.Новокуйбышевск

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#24 Сообщение Т.К. » 07 сен 2016, 13:10

Очень жаль, что по всем испытаниям и экспериментам нет полной информации...(((((((((
Мы сами по частичкам собираем и получаем картинку происходящего, которая может быть абсолютно отличной от действительной, понимаете?
Вчера я получила ответ от А.Шульц по эл.почте. 9 сентября группа экспертов рассмотрит возможность нашего участия в программе. ВОПРОС из письма: Будет ли у нас возможность продолжать лечение в России после программы? Продолжительность программы 6-12 месяцев. Либо каждые две недели мы будем посещать Гамбург? Какая обстановка по этому вопросу у нас в стране?...

Из чего получаю, что препарат должен поступать каждые две недели, что программа 6-12 мес., а не до 2018г.(как я раньше подсчитывала), что ещё огггррромммный вопрос про политику России....
Пазлы собираю!!!! Информации НЕТ!

Может в пятницу получу более подробное письмо, надеюсь на это.

Я готова была с утра стартануть в Министерство здравоохранения по Самарской обл., чтобы получить какое-нибудь поручительство. Что "да, берите их, мы потом на свою территорию переведём, лекаство доставим" (утрирую конечно). Но я реально НЕ ЗНАЮ ни название лекарства, ни цену, ни срок его применения, ни-че-го, понимаете? Информационный вакуум! На пальцах объяснить кому-то, (конечно как вещ.док. у меня переписка)), и потребовать что-то взамен: "не знаю что, но пообещайте им, пожалуйста".

Да, я хочу узнать, я хочу надеяться, хочу верить. Но не вслепую. Это мой ребёнок. И если собираться и ехать, то я должна знать что и как!


Викf
Сообщения: 194
Зарегистрирован: 03 июн 2016, 12:29

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#25 Сообщение Викf » 07 сен 2016, 13:50

вот в этом вся и проблема нас никто не информирует. а потому все больных очень мало и мало кому мы интересны(((. так ведь программа вроде рассматривает не полгода и не год или я ничего не понимаю. они все таки ведут еще набор?. дай-то Бог скорейшего им нахождения и результата от нашей участи.конечно было бы хорошо нам тут дома пить или колоть , а им отписывать инфо про состояние. но я так понимаю больно затратное у них это дело

Аватара пользователя
Шутафедова
Сообщения: 1078
Зарегистрирован: 22 авг 2011, 10:18
Откуда: Владивосток

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#26 Сообщение Шутафедова » 08 сен 2016, 02:53

Таня, задавай им все вопросы, которые у тебя возникают.
Чтобы продолжить лечение в России после завершения программы нужно знать, что будет предствалять собой это лечение (таблетки/инъекции и т.п.), на каких условиях команда готова препарат поставлять вам. Незарегистрированные препараты в Россию ввозить можно!
Первый путь - контрабанда (мы так фризиум уже много лет покупаем). Воторой - официальный ввоз по показаниям для конкретного ребенка.
Хорошо бы выяснить, что дает лечение - замедление процесса или полное восстановление выработки недостающего нашим детям белка (фермента). Нужно всю жизнь с определенной периодичностью принимать лекарство? Какая ориентировочная стоимость (на этот вопрос скорее всего ответа не будет пока)?

На мой взгляд они в вас тоже должны быть заинтересованы, потому что детей, которые в хорошем состоянии и им УЖЕ поставлен диагноз НЦЛ2, не так много.

Аватара пользователя
Шутафедова
Сообщения: 1078
Зарегистрирован: 22 авг 2011, 10:18
Откуда: Владивосток

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#27 Сообщение Шутафедова » 08 сен 2016, 02:57

Викf писал(а):вот в этом вся и проблема нас никто не информирует. а потому все больных очень мало и мало кому мы интересны(((.
Вика, никто нас информировать добровольно не будет. Наши дети нужны только нам. Если что-то нужно узнать или раздобыть - только самим задавать вопросы, искать...

Викf
Сообщения: 194
Зарегистрирован: 03 июн 2016, 12:29

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#28 Сообщение Викf » 09 сен 2016, 21:31

А зачем тогда хосписы , да и потом если не будет нигде информационной открытости то точто они сейчас заварили не имеет смысла, можно сутками неделями сидеть и перелистывать страницы интернета в поискх информации, просто по мне так хотябы чисто человеческое мол так и так в ходе испытаний и т.п, ну не знаю может много хочу, просто реально страшно смотреть на эти глаза полные печали

Викf
Сообщения: 194
Зарегистрирован: 03 июн 2016, 12:29

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#29 Сообщение Викf » 10 сен 2016, 23:35

BioMarin объявляет обновления к ™ (Cerliponase Alfa) Программа Brineura для лечения CLN2 заболевания, форма болезни Баттена
Дополнительные данные, представленные BLA следующие FDA запрос, PDUFA Действие Дата продлен до 27 апреля 2017 года

Дополнительные 8 месяцев лечения (81-неделя данных) Показать Поддержание эффективности, в соответствии с представленными ранее 48-Week Data

Сан-Рафаэль, Калифорния, 6 сентября 2016 (GLOBE NewsWire) - BioMarin Pharmaceutical Inc.. (Nasdaq: BMRN) объявила обновление программы для cerliponase альфа, рекомбинантного человеческого трипептидилпептидазы 1 (rhTPP1) для лечения детей с болезнью CLN2 , форма болезни Баттен. Болезнь CLN2 является быстро прогрессирующая, фатальная нейродегенеративное заболевание без каких-либо утвержденных процедур, где большинство пострадавших детей теряют способность ходить и говорить примерно на шесть лет. После 81 недель, у пациентов, получавших cerliponase альфа продолжают иметь мотор-язык (ML) баллы, представляющие значительную ослабление прогрессирования заболевания по сравнению с естественной историей. Эти данные согласуются с данными на 48 недель, представленных с оригинальным Biologics License Application (BLA) и демонстрируют прочную и последовательную реакцию на лечение. В ходе первоначального рассмотрения BLA, пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запросил обновленную сократить эффективность данных из текущего исследования расширения, которое компания предоставляла. FDA назначенный это представление в качестве основной поправки к приложению, таким образом, расширяя PDUFA дату действия на три месяца до 27 апреля 2017 года.

FDA не сообщили о своем обоснование для признания этого подчинения важную поправку. Это подразделение обзор продлил PDUFA временные рамки для прорыва продуктов в прошлом. Агентство сообщило, что они планируют провести консультативный заседание комитета на сегодняшний день должны быть подтверждены в соответствии с их обычной практикой уведомления в Федеральном регистре.

Дополнительные данные по- прежнему показывают , что CLN2 баллов Hamburg Motor + 1 Язык большинства пациентов являются стабильными. Естественная история болезни показывает в среднем 2,1 пункта снижения в течение 48 недель и ожидаемым 3 пункта снижения в течение 81 недель. 2 Обновленный анализ расчетной скорости снижения в том числе около 8 месяцев дополнительных данных продолжает демонстрировать существенное ослабление болезни прогрессия с лечением cerliponase альфа. Среднее значение (95% доверительный интервал) темпы снижения партитуры Motor языка в точках на 48 недель Намерению лечить (ITT) популяции (п = 23) по состоянию на 03 июня 2016 года составил 0,32 (0,13, 0,52) (р < 0,0001 по сравнению с падением на 2-балльной основе имеющихся естественной истории), который был основан на 81 недель лечения. Этот показатель улучшается от соответствующего показателя снижения в оригинальных BLA 0,48 (0,16, 0,81), который был основан на 48 недель лечения.

Первичный анализ, согласился с FDA, является анализ ответчиком, где пациенты с сокращением CLN2 балла (<2 очка за 48 недель) определяются как ответные меры. Частота ответа на 81 недель (<спад 2 пункт в CLN2 балла) осталась на 87%, как сообщалось в первоначальном BLA.

В соответствии с предыдущими разрезами данных, cerliponase альфа вводят через интрацеребровентрикул инфузии каждые 14 дней хорошо переносился, и ни один из пациентов не прекратили лечение из-за неблагоприятных явлений (НЯ). Большинство НЯ класса 1 или 2, и большинство из них соответствует тяжелой, хронической неврологической симптоматикой в ​​педиатрической практике. Наиболее распространенные события, связанные с лечением включали: гипертермия, гиперчувствительность, захват, эпилепсия, рвота и головная боль. Не наблюдалось никаких новых сигналов безопасности.

"Мы продолжаем работать с Агентством реагировать на их запросы относительно имеющихся данных естественной истории, клинические шкалы, используемые для описания эффекта лечения, а также долговечность ответа," сказал Хэнк Фукс, доктор медицины, главный медицинский директор BioMarin. "Мы считаем, что дальнейшее содержание пособия, а также поддержке анализа ответчиком обеспечивает существенные доказательства эффективности. Мы с нетерпением ожидаем получить дополнительную обратную связь от Агентства как обзор прогрессирует."

Дети с болезнью CLN2 обычно начинают представлять симптомы в возрасте от двух до четырех, причем большинство из пострадавших детей теряют способность ходить и говорить примерно на шесть лет. Начальные симптомы могут включать в себя задержку языка и судороги, а затем двигательных расстройств, ухудшение двигательной, слабоумие и слепоту. На более поздних стадиях заболевания, кормления и стремящимися к повседневным нуждам становится очень трудно, и смерть часто происходит от 8 до 12 лет. По оценкам BioMarin заболеваемость CLN2 составляет около одного в 200000 с приблизительно 1200 до 1600 детей в коммерческих территориях BioMarin в.

Викf
Сообщения: 194
Зарегистрирован: 03 июн 2016, 12:29

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#30 Сообщение Викf » 10 сен 2016, 23:35

ваше мнение на этот счет???

Викf
Сообщения: 194
Зарегистрирован: 03 июн 2016, 12:29

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#31 Сообщение Викf » 10 сен 2016, 23:39

Данный пресс-релиз содержит прогнозные заявления о деловых перспективах BioMarin Pharmaceutical Inc., в том числе, без ограничения, заявления о: программах развития BioMarin для cerliponase альфа в целом и конкретно о нормативных документах, поданных для коммерческого утверждения кандидата продукта о результатах Фаза 1/2 основное испытание и проводится исследование расширение cerliponase альфа. Эти прогнозные заявления являются предположениями и подразумевают наличие рисков и неопределенностей, такие, что фактические результаты могут существенно отличаться от этих заявлений. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего: результаты текущих и планируемых клинических испытаний cerliponase альфа; содержание и сроки решений по контролю за продуктами и лекарствами США, Европейское агентство по лекарственным средствам и другим регулирующим органам; наша способность производить достаточное количество cerliponase альфа для клинических испытаний, коммерческого запуска и других preapproval требований; и те факторы, указываемые в документах, поданных BioMarin с Комиссией по ценным бумагам и биржам, включая, без ограничения, факторы, содержащиеся под заголовком "Факторы риска" в 2015 году Годовой отчет BioMarin по форме 10-K, с поправками, а также факторы, содержащиеся в докладах BioMarin в по форме 8-K. Акционерам настоятельно не рекомендует необоснованно полагаться на прогнозные заявления, которые говорят только на дату настоящего Соглашения. BioMarin не имеет никаких обязательств и явно отказывается от каких-либо обязательств по обновлению или изменить заявленную заявление, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или иным образом.

Аватара пользователя
Шутафедова
Сообщения: 1078
Зарегистрирован: 22 авг 2011, 10:18
Откуда: Владивосток

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#32 Сообщение Шутафедова » 11 сен 2016, 03:17

Вика, немного тяжеловато читать такой кривоватый перевод, наверно проще было бы оригинальный текст читать.
Суть, как я понимаю, в том, что все же замедление болезни препарат от биомарин дает. Но не 100% остановку прогрессирования болезни. Если бы моей девочке сейчас было 4, я бы билась за участие в программе.
При сегодняшней нашей ситуации, даже если препарат станет доступен в России, я не буду его применять (чего мучить ребенка каждые две недели), нам уже бестолку :(

Аватара пользователя
natali
Сообщения: 584
Зарегистрирован: 12 мар 2012, 11:10
Откуда: Заводоуквск,Тюменская обл.

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#33 Сообщение natali » 11 сен 2016, 04:46

остается пожелать удачи и надеяться на благополучный исход эксперимента тем,кто только встал на этот путь...

Викf
Сообщения: 194
Зарегистрирован: 03 июн 2016, 12:29

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#34 Сообщение Викf » 11 сен 2016, 10:08

ну по поводу перевода я взяла с самого сайта там даже не требовался перевод, просто это они сами кривым текстом писали, а по поводу России если они дадут добро и они смогут сказать что он блокирует и наша болезнь отступает даже наверное и вам стоит мне кажется попытать счастье. я вот только не понимаю их метода введения. забиваю в интернете то там пишут испытания как проводятся на мышах крысах. я думаю это инъекции в кровь

Викf
Сообщения: 194
Зарегистрирован: 03 июн 2016, 12:29

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#35 Сообщение Викf » 11 сен 2016, 10:14

по крайне мере я его жду и очень надеюсь мы его начнем принимать и хоть как-то сможем ходить и говорить ............. очень надеюсь. да она у меня тоже в лежке. но сами подумайте конпенсаторные возможности головного мозга, да и при том все у нас будет хорошо. зачем все настолько кто только встал на этот путь нужно верить что фермент наладит выработку или чего там наоборот уберет лишнее короче детки наши пусть не будут полноценными, они и так особенные))) ведь не может умереть весь мозг , а конкретно подкорка что-то да останется человеческий мозг даже у здорового не работает на все 100% нам и 1% хватит))) так что я полагаю давайте не раскисайте держите кулачки и еще немного и дождемся

Аватара пользователя
Женя Рулева
Сообщения: 120
Зарегистрирован: 28 июл 2016, 14:50

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#36 Сообщение Женя Рулева » 11 сен 2016, 13:14

Вика, вот в этом инстаграме
https://www.instagram.com/littlebattenwarriors/
Ребята американские с Нцл2.
Девочка Миа получает какое-то экспериментальное лечение. Может и тот самый биомарин. Полистал, там в начале есть кадры, где Миа с повязкой на голове. Как бы там не в голову инъекции.
Ну был бы толк, а там не так важно, куда.

Аватара пользователя
Елена Короткая
Сообщения: 1276
Зарегистрирован: 21 июл 2011, 23:14
Откуда: Москва

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#37 Сообщение Елена Короткая » 11 сен 2016, 13:52

Викf писал(а):А зачем тогда хосписы , да и потом если не будет нигде информационной открытости то точто они сейчас заварили не имеет смысла, можно сутками неделями сидеть и перелистывать страницы интернета в поискх информации, просто по мне так хотябы чисто человеческое мол так и так в ходе испытаний и т.п, ну не знаю может много хочу, просто реально страшно смотреть на эти глаза полные печали
Вика, у хосписов совсем другое назначение.

Информация попадает к врачам (неврологам, генеткам, эпилептологам) на специальных конференциях или другим путем. Вы думаете кто-то из них специально будет разносить эту информацию без указания свыше? Знать-то они может это и знают, а вот делать что-то начнут только по указке минздрава..Вы что, не знаете, что у нас все делается для галочки?? Лишние движения и инициатива наказуема)) А вот какого-то сигнала от минздрава не поступало, поэтому никто никого и не информирует..
А для информирования существуют такие сообщества, например, как наше. Мы сами все узнаем, ищем и пробиваемся..Потому что в Нашей стране нет никому дела до вашего ребенка( забудьте про "чисто по-человечески")).. И пока Вы сами не начнете пробиваться, вас замечать не будут..

И да, Вика! Листать интернет, да! Постоянно смотреть эту тему.
И по-поводу финансирования.."Денег нет, но вы держитесь!"...
Нет у нас сейчас денег, товарищи, бюджета хватит до конца года..и что будет дальше неизвестно(((,, Так что рассчитывать на какую-то помощь со стороны государства в проведении испытаний я бы пока не стала..Тем более, что НЦЛ нераспространенное заболевание, редкое.. эпидемией не пахнет, на Эбола не похоже)) Остается надеяться на загнивающий Запад.))

Викf
Сообщения: 194
Зарегистрирован: 03 июн 2016, 12:29

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#38 Сообщение Викf » 11 сен 2016, 23:14

Интересно смотреть фото детей которые живут там.... Сразу вопрос почем м так не можем? Почему мы там не живем. Это не запад загнивающий а мы, жалко что живем мы не в том месте и не в то время. Вот и остается надеяться и молиться за оседей чтобы у них все получилось, а надежду на наше государство..... Мы можем помоч все и везде, только не самим себе

Аватара пользователя
Шутафедова
Сообщения: 1078
Зарегистрирован: 22 авг 2011, 10:18
Откуда: Владивосток

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#39 Сообщение Шутафедова » 12 сен 2016, 01:28

Вика, к сожалению, и там и тут дети с НЦЛ живут почти одинаково. 100% лечения нет. В бытовом плане может быть там больше удобств и технических средств, но по большому счету разницы нет.
Эксперименты - это такой тонкий момент... В семье, на чью страницу я скинула ссылку, мальчик и девочка (Калеб и Миа). Девочку взяли на лечение, а мальчика - нет. Вот каково родителям знать, что у детей разные шансы? Причем, на мой посторонний взгляд, дети примерно в одинаковом состоянии.

Вся беда в том, что такая сучья болезнь нашим детям досталась, а там мы живем или тут... неважно.

Аватара пользователя
Елена Короткая
Сообщения: 1276
Зарегистрирован: 21 июл 2011, 23:14
Откуда: Москва

Re: Начались испытания ферментного препарата в Германии

#40 Сообщение Елена Короткая » 12 сен 2016, 09:41

Женя, болезнь одна и проявляется одинаково что у наших детей, что у западных..Но, согласись, высокий уровень жизни во многом облегчает страдания и детей и родителей...Там ты со своей бедой не брошен. Здесь ты выкручиваешься сам. Там бездомному с собакой выплачивают хорошую компенсацию, здесь--пенсионеры на помойках..да что говорить(( Если бы не благотворительные фонды, то вообще социально незащищенным слоям капец бы пришел..да, собственно, это сейчас и есть политика партии--выживет сильнейший..

Ответить

Вернуться в «Экспериментальное лечение»

Кто сейчас на конференции

Сейчас этот форум просматривают: нет зарегистрированных пользователей и 2 гостя