[phpBB Debug] PHP Warning: in file [ROOT]/phpbb/session.php on line 583: sizeof(): Parameter must be an array or an object that implements Countable
[phpBB Debug] PHP Warning: in file [ROOT]/phpbb/session.php on line 639: sizeof(): Parameter must be an array or an object that implements Countable
nclfamilies.ru • Новости
Страница 1 из 1

Новости

Добавлено: 09 окт 2013, 02:22
Шутафедова
Мне вот прислали информацию о том, тчо начались испытания лекарства дял нас.
http://www.bdfa-uk.org.uk/biomarin-cln2-phase-12-trial
На сайте компании-производителя чуть больше информации
http://investors.bmrn.com/releasedetail ... eID=792413

Я пока внимательно не читала, надо глянуть, что за зверь.

Re: Новости

Добавлено: 09 окт 2013, 04:08
Шутафедова
В общем, если в двух словах, то в Калифорнии начаты клинические испытания лекарства от НЦЛ2. Это заместительная терапия того фермента, которго как раз не хватает нашим детям. Может что у них получится, дай Бог. Только в любом случае до того, как это лекарство можно будет купить пройдет много времени :(

Re: Новости

Добавлено: 09 окт 2013, 18:25
p.k
Держитесь, может и не так много времени пройдет до конца испытаний лекарства, а может удастся поучавствовать в клинических испытаниях, и повезет...

Re: Новости

Добавлено: 10 окт 2013, 02:22
Шутафедова
Да нет, на испытания мы уже не поедем.
Одного раза хватило - такие переезды больше не для нас. Нам кстати недавно те американца прислали приглашение приехать на контрольные тесты - ну посмотреть, как Машино состояние за полтора года изменилась. Я им отказала, куда уже ездить просто так.

Re: Новости

Добавлено: 15 апр 2014, 22:41
Елена Короткая
Жень, такие испытания планировались и в Германии. Я еще летом списывалась с Кольшуттером...как обычно просилась. Меня снова деликатно отфутболили. Набирали детей,которые только заболели. которым только поставили диагноз. Куда нам уже....никто прямо не сказал,что мы уже не годимся....Как обычно обещали дать знать,если что‐то будет для нас.
Этот ферментный препарат благополучно прошел испытания на животных с прекрасными результатами. Поэтому сейчас очередь деток. Будем надеяться,что он спасет в будущем многих заболевших.

Re: Новости

Добавлено: 15 апр 2014, 22:44
Елена Короткая
Шутафедова писал(а):Да нет, на испытания мы уже не поедем.
Одного раза хватило - такие переезды больше не для нас. Нам кстати недавно те американца прислали приглашение приехать на контрольные тесты - ну посмотреть, как Машино состояние за полтора года изменилась. Я им отказала, куда уже ездить просто так.
Я тоже не представляю, как бы мы полетели в случае (чудесном!!!) приглашения на испытания (о,мечты,....)...
Катя в таком состоянии,что мы даже гулять не ходим последнее время....в коляске сложно разместиться...
С нетерпением ждем дачного сезона,чтоб хоть там пожить на воздухе)))

Re: Новости

Добавлено: 16 апр 2014, 01:44
Шутафедова
Елена Короткая писал(а):Этот ферментный препарат благополучно прошел испытания на животных с прекрасными результатами. Поэтому сейчас очередь деток. Будем надеяться,что он спасет в будущем многих заболевших.
Дай Бог, чтобый уних все получилось, конечно.
На американцев с их генной инженерией надежды мало.
Я посмотрела, какой у них разгильдяйский подход к делу...
Они же нас на контроль звали, я когда отказалась МАню везти, они предложили дистанционно по скайпу посмотреть на нее и анализы взять. Так вот кровь мы им дожны были отпраить за свой счет. Мы тут пытались как-то решить вопрос, оказывается это очень сложно. А американцы даже пальцем не пошевелили чтобы эту кровь забрать. Видно не очень-то им и надо все это.

Re: Новости

Добавлено: 16 апр 2014, 09:12
Елена Короткая
Да Жень, у них своих деток с НЦЛ очень много. С нами возиться как‐то лень))

Re: Новости

Добавлено: 12 июн 2017, 12:33
Т.К.
Участники форума, я случайно прочитала статью.
Нахожусь под впечатлением до сих пор. Невольно проецируется и на наше заболевание. Конечно все мы надеемся на появление лечения, но орфанные заболевая уж очень затратны. Здесь о синдроме Хантера, вернее о проблемах в лечении.
Просто общая картинка в голове вырисовывается- не всё так просто будет... Ну что тут комментировать((, вы и сами поймёте.
https://www.novayagazeta.ru/articles/20 ... i-umirayut

Re: Новости

Добавлено: 05 янв 2019, 12:18
Т.К.
Всем привет!
Девочки сегодня прочитала статью о семье Файдаровых. Это детки с форума Диана и Демид.
Родители нашли в себе силы и смелость обратиться в прокуратуру. Да, пусть пока отказ, да, к сожалению, время играет против, а чиновники этим пользуются, максимально затягивая ответы. Но проблема озвучена, понимаете? В Европе препарат зарегистрирован. В России хоть кто-то шевельнулся? Нет! А потому что нет у нас ни детей больных, ни проблемы такой. Нет денег и нет проблемы.
https://www.e1.ru/news/spool/news_id-65 ... xWRRoG8zFI

Re: Новости

Добавлено: 02 фев 2019, 10:07
Т.К.

Re: Новости

Добавлено: 17 апр 2019, 11:00
Т.К.

Re: Новости

Добавлено: 17 апр 2019, 11:24
Т.К.

Re: Новости

Добавлено: 23 июл 2020, 10:19
Т.К.
Присоединяйтесь!

Re: Новости

Добавлено: 28 июл 2020, 23:41
Елена Короткая
Таня, привет!
Как прошла встреча? Как тебе Михайлова?

Re: Новости

Добавлено: 29 июл 2020, 16:23
Т.К.
Привет!)
Я рада, что встреча состоялась, это уже большой прогресс. Здорово, что есть возможность напрямую задать конкретный вопрос специалисту.
Это была первая встреча. Михайлова С. В. приготовила презентацию по НЦЛ2. Ничего нового я не услышала, но сам факт, повторюсь, радует. Работа ведётся, и детки начали получать лечение в России.

Re: Новости

Добавлено: 29 июл 2020, 16:24
Т.К.
https://youtu.be/D6RbAyASNnY

Уважаемые родители, ссылка на запись вебинара.

Re: Новости

Добавлено: 21 фев 2021, 12:34
Т.К.