Новости

Здесь обсуждаем исследования в области НЦЛ, новые медицинские разработки в лечении, клинические испытания и тп!
Также здесь пишем о детях, участвующих в испытаниях!
Ответить
Сообщение
Автор
Аватара пользователя
Шутафедова
Сообщения: 1064
Зарегистрирован: 22 авг 2011, 10:18
Откуда: Владивосток

Новости

#1 Сообщение Шутафедова » 09 окт 2013, 02:22

Мне вот прислали информацию о том, тчо начались испытания лекарства дял нас.
http://www.bdfa-uk.org.uk/biomarin-cln2-phase-12-trial
На сайте компании-производителя чуть больше информации
http://investors.bmrn.com/releasedetail ... eID=792413

Я пока внимательно не читала, надо глянуть, что за зверь.

Аватара пользователя
Шутафедова
Сообщения: 1064
Зарегистрирован: 22 авг 2011, 10:18
Откуда: Владивосток

Re: Новости

#2 Сообщение Шутафедова » 09 окт 2013, 04:08

В общем, если в двух словах, то в Калифорнии начаты клинические испытания лекарства от НЦЛ2. Это заместительная терапия того фермента, которго как раз не хватает нашим детям. Может что у них получится, дай Бог. Только в любом случае до того, как это лекарство можно будет купить пройдет много времени :(

Аватара пользователя
p.k
Сообщения: 236
Зарегистрирован: 30 июл 2011, 10:22

Re: Новости

#3 Сообщение p.k » 09 окт 2013, 18:25

Держитесь, может и не так много времени пройдет до конца испытаний лекарства, а может удастся поучавствовать в клинических испытаниях, и повезет...

Аватара пользователя
Шутафедова
Сообщения: 1064
Зарегистрирован: 22 авг 2011, 10:18
Откуда: Владивосток

Re: Новости

#4 Сообщение Шутафедова » 10 окт 2013, 02:22

Да нет, на испытания мы уже не поедем.
Одного раза хватило - такие переезды больше не для нас. Нам кстати недавно те американца прислали приглашение приехать на контрольные тесты - ну посмотреть, как Машино состояние за полтора года изменилась. Я им отказала, куда уже ездить просто так.

Аватара пользователя
Елена Короткая
Сообщения: 1273
Зарегистрирован: 21 июл 2011, 23:14
Откуда: Москва

Re: Новости

#5 Сообщение Елена Короткая » 15 апр 2014, 22:41

Жень, такие испытания планировались и в Германии. Я еще летом списывалась с Кольшуттером...как обычно просилась. Меня снова деликатно отфутболили. Набирали детей,которые только заболели. которым только поставили диагноз. Куда нам уже....никто прямо не сказал,что мы уже не годимся....Как обычно обещали дать знать,если что‐то будет для нас.
Этот ферментный препарат благополучно прошел испытания на животных с прекрасными результатами. Поэтому сейчас очередь деток. Будем надеяться,что он спасет в будущем многих заболевших.

Аватара пользователя
Елена Короткая
Сообщения: 1273
Зарегистрирован: 21 июл 2011, 23:14
Откуда: Москва

Re: Новости

#6 Сообщение Елена Короткая » 15 апр 2014, 22:44

Шутафедова писал(а):Да нет, на испытания мы уже не поедем.
Одного раза хватило - такие переезды больше не для нас. Нам кстати недавно те американца прислали приглашение приехать на контрольные тесты - ну посмотреть, как Машино состояние за полтора года изменилась. Я им отказала, куда уже ездить просто так.
Я тоже не представляю, как бы мы полетели в случае (чудесном!!!) приглашения на испытания (о,мечты,....)...
Катя в таком состоянии,что мы даже гулять не ходим последнее время....в коляске сложно разместиться...
С нетерпением ждем дачного сезона,чтоб хоть там пожить на воздухе)))

Аватара пользователя
Шутафедова
Сообщения: 1064
Зарегистрирован: 22 авг 2011, 10:18
Откуда: Владивосток

Re: Новости

#7 Сообщение Шутафедова » 16 апр 2014, 01:44

Елена Короткая писал(а):Этот ферментный препарат благополучно прошел испытания на животных с прекрасными результатами. Поэтому сейчас очередь деток. Будем надеяться,что он спасет в будущем многих заболевших.
Дай Бог, чтобый уних все получилось, конечно.
На американцев с их генной инженерией надежды мало.
Я посмотрела, какой у них разгильдяйский подход к делу...
Они же нас на контроль звали, я когда отказалась МАню везти, они предложили дистанционно по скайпу посмотреть на нее и анализы взять. Так вот кровь мы им дожны были отпраить за свой счет. Мы тут пытались как-то решить вопрос, оказывается это очень сложно. А американцы даже пальцем не пошевелили чтобы эту кровь забрать. Видно не очень-то им и надо все это.

Аватара пользователя
Елена Короткая
Сообщения: 1273
Зарегистрирован: 21 июл 2011, 23:14
Откуда: Москва

Re: Новости

#8 Сообщение Елена Короткая » 16 апр 2014, 09:12

Да Жень, у них своих деток с НЦЛ очень много. С нами возиться как‐то лень))

Аватара пользователя
Т.К.
Сообщения: 369
Зарегистрирован: 11 июл 2016, 10:40
Откуда: Самарская обл., г.Новокуйбышевск

Re: Новости

#9 Сообщение Т.К. » 12 июн 2017, 12:33

Участники форума, я случайно прочитала статью.
Нахожусь под впечатлением до сих пор. Невольно проецируется и на наше заболевание. Конечно все мы надеемся на появление лечения, но орфанные заболевая уж очень затратны. Здесь о синдроме Хантера, вернее о проблемах в лечении.
Просто общая картинка в голове вырисовывается- не всё так просто будет... Ну что тут комментировать((, вы и сами поймёте.
https://www.novayagazeta.ru/articles/20 ... i-umirayut

Ответить

Вернуться в «Экспериментальное лечение»

Кто сейчас на конференции

Сейчас этот форум просматривают: нет зарегистрированных пользователей и 1 гость